Por Annick
Beaugrand
Médica Oncologista Pediatra – Casa Durval
Paiva
Professora Dep. Pediatria UFRN
Abrindo o
e-mail da Sociedade Americana de Oncologia Clínica, com a aprovação pela US
Food and Drug Administration do dinutuximab, a
médica Susan L. Cohn lembrou
de sua paciente Amy (os nomes
foram alterados). Chicago, EUA, Amy com três anos de idade, em 2007, e com
diagnóstico de um neuroblastoma de alto risco, uma doença metastática em
múltiplos ossos. Para as crianças com alguns tipos de câncer, é possível
enfatizar o prognóstico excelente, mas nesse caso de neuroblastoma de alto
risco, aproximadamente 40% das crianças podem ser curadas.
Ela foi
inicialmente tratada com a terapia mieloablativa seguida de transplante de
medula óssea e quimioterapia2. Amy tolerou
bem a quimioterapia
de indução, mas
teve febres altas e lesões graves nas
mucosas, permanecendo no
hospital por semanas
após o transplante.
Depois Amy recebeu radiação e sete meses após o seu diagnostico, estava
em remissão.
A médica
Susan L. Cohn ficou emocionada com a excelente resposta ao tratamento, mas
sabia do risco da doença residual. Os pais também foram informados do risco
significativo de recaída, mas um ensaio clínico aberto era possível para Amy.
Um estudo clínico prévio, de grupo randomizado, tinha mostrado que
a isotretinoína oral
(ácido cis-retinóico [RA])
administrada após a consolidação melhorava o resultado para pacientes
com neuroblastoma de alto risco. Com base nesses resultados, o RA era agora
parte da terapia padrão para o neuroblastoma de alto risco. "No entanto,
estamos sempre à procura de melhores tratamentos e sua filha é elegível para um
novo ensaio clínico randomizado, comparando RA sozinho com imunoterapia
combinada com RA", explicou a médica.
Os pais de
Amy ficaram preocupados com o fato
de Amy necessitar novamente estar
internada e ficar separada da sua irmã. A mãe e o pai de Amy, após uma semana,
manifestaram sua decisão: "Nós decidimos participar do ensaio clínico.
Minha filha se beneficiou de famílias que matricularam seus filhos em estudos
clínicos prévios e queremos ajudar crianças no futuro com esta doença". Amy
foi então inscrita no estudo e designado para o braço de imunoterapia. Ela
desenvolveu muitas das toxicidades esperadas da imunoterapia, e sua mãe se
perguntou por diversas vezes se tinha tomado a decisão certa. Mas Amy completou
a terapia planejada e oito anos mais tarde, permanece em remissão. Hoje é uma pré-adolescente saudável que adora
a escola.
A médica, em
março de 2015, ligou para a mãe de Amy com a notícia sobre a aprovação da Food
and Drug Administration dos
EUA. A liberação do
dinutuximab se baseava
na demonstração de uma sobrevida significativamente melhor com
imunoterapia associada ao RA no
ensaio clínico randomizado
do Children's Oncology
Group.3 Seu ato altruísta (da
mãe de Amy) ajudaria crianças com
neuroblastoma no futuro.
O ensaio
clínico ou o estudo clínico é uma pesquisa científica que pretende responder
uma pergunta sobre determinada intervenção que pode ser com um medicamento, um
produto para a saúde ou uma vacina que deve ser controlada a fim de avaliarmos
a segurança e a eficácia desta intervenção. São indicados para avaliar a
segurança e eficácia de um novo produto, uma
nova formulação de um mesmo produto ou associação de produtos já́ em uso
e uma nova indicação Clínica de um produto já́ aprovado. Os ensaios podem
avaliar o efeito terapêutico (drogas) ou profilático (vacinas). Toda substância para uso
médico deve ter
uma indicação especifica, em
função de seu efeito biológico desejado para o qual se elabora um ensaio
clinico.
O desenho do
protocolo e documentação Clínica dos estudos devem seguir as recomendações dos
órgãos normativos e de vigilância de medicamentos do país, para que os
resultados possam ser considerados válidos para aprovação do produto. Um novo
produto só́ é levado à experimentação em seres humanos depois de conhecido seus
aspectos químicos, farmacológicos, mecanismos de ação e
toxicidade em provas
pré-Clínica, in vitro
ou em modelos
experimentais quando
disponíveis. Os ensaios
clínicos permitem
determinação de incidências
e do risco
relativo; consideração
simultânea de vários
desfechos clínicos. Mas principalmente, podem ajudar no
tratamento futuro de outros pacientes, como no caso de Amy da médica de
Chicago.
1. texto adaprtado de Cohn SL.:Selfless
Act., J Clin Oncol. 2015 Nov 10;33(32):3834-5. doi: 10.1200/JCO.2015.62.5137.
2. Matthay KK, Villablanca JG, Seeger RC,
et al: Treatment of high-risk neuroblastoma with intensive chemotherapy,
radiotherapy, autologous bone marrow transplantation, and 13-cis-retinoic acid.
N Engl J Med 341:1165-1173, 1999
Yu AL, Gilman AL, Ozkaynak MF, et al:
Anti-GD2 antibody with GM-CSF, interleukin-2, and isotretinoin for
neuroblastoma. N Engl J Med 363:1324-1334, 2010
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Na luta contra o câncer,
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